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細(xì)胞**的未來

    細(xì)胞**究竟是一種怎樣的對**癥的療法？是否真的有效？什么時候才能夠真正地成為一種臨床上使用的**方案？近日，全球成功實現(xiàn)首例細(xì)胞**成功案例的專家、來自美國賓夕法尼亞大學(xué)的終身榮譽(yù)教授Bruce L. Levine來華進(jìn)行學(xué)術(shù)交流，與國內(nèi)的專注于細(xì)胞**領(lǐng)域的專家共同就目前該領(lǐng)域的進(jìn)展交換觀點(diǎn)。Bruce教授還分享了CTL019的臨床案例及實驗結(jié)果，以及合成生物學(xué)在CAR-T的應(yīng)用前景。會后生物谷應(yīng)邀對Levine博士做了采訪。
    首先Levine博士回顧了CAR-T的發(fā)展過程， CAR-T技術(shù)*初是用在HIV**上， 來發(fā)現(xiàn)在血液病**很有效。 2010年開始CAR-T臨床實驗，他們治好了3名白血病患者，這3名患者在此之前已經(jīng)被宣判無藥可治。 此次**的實驗結(jié)果發(fā)表在2011年Science Translational Medicine 上，引來公眾和業(yè)界的極大關(guān)注， 自此也開始了和Novartis 的合作。
    *成功的**案例是名叫 Emily的小姑娘，2010年Emily已是患白血病晚期，接受化療后又兩次復(fù)發(fā)。2012年時，醫(yī)生針對Emily的情況使用了CAR-T技術(shù)進(jìn)行**，不久后她的病情就完全緩解，現(xiàn)在依然健康快樂的生活著。講到此Levine博士主動拿出手機(jī)里Emily的照片與記者分享，其中還有和Lady gaga的合影。

    關(guān)于通用CAR-T技術(shù)（universal CAR-T），Levine博士認(rèn)為目前這一技術(shù)是個橋梁技術(shù)。對于自身T細(xì)胞數(shù)量有限的病患來說，使用UCAR-T可以部分緩解病情，但是由于細(xì)胞potency 和持續(xù)性（persistence）有限，所以還會轉(zhuǎn)到自體細(xì)胞移植。
    在CAR-T技術(shù)**實體瘤的效果方面，Levine博士對此表示看好，但要注意實體瘤的微環(huán)境是**抑制的，不利于**細(xì)胞對腫瘤細(xì)胞進(jìn)行攻擊。目前在肺癌和神經(jīng)膠質(zhì)瘤中的**中，科研人員已經(jīng)發(fā)現(xiàn)了有效的靶點(diǎn)，其他種類的實體瘤正在攻克中。另外采用CAR-T和**檢驗點(diǎn)抑制劑PD-1抗體聯(lián)用會有不錯的效果。
    CAR-T療法的費(fèi)用盡管昂貴，但是和干細(xì)胞移植或骨髓移植相比，其實是差不多的。但CAR-T在**惡性血液病上，療效明顯優(yōu)于其它**方法。因此患者可綜合考量各方面的因素，從而選擇是否使用這一療法。
    關(guān)于CAR-T的工業(yè)化/標(biāo)準(zhǔn)化問題，Levine博士認(rèn)為CAR-T技術(shù)是一項專業(yè)性很強(qiáng)的技術(shù)工作，需要培養(yǎng)大批專業(yè)人員操作，需要制定一個標(biāo)準(zhǔn)的操作規(guī)范。在儀器設(shè)備方面，GE醫(yī)療的相關(guān)設(shè)備在業(yè)內(nèi)非常**。
    當(dāng)談到CAR-T的臨床研究時， Levine博士表示截止到去年底，CAR-T療法在FDA的申請量增長了25% ，來自中國的申請增長了70%。不難看出，中國是CAR-T技術(shù)發(fā)展**活躍的國家。當(dāng)記者借此問到對中國科學(xué)家有何建議時，Levine博士說了兩個關(guān)鍵點(diǎn)：**（safety ）和可信任 (trusty)。
    CAR-T技術(shù)乃至整個細(xì)胞**領(lǐng)域在中國的發(fā)展值得中國科學(xué)家反思。未來的路很長，但前途依然光明。
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